Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Abecma (idecabtagene vicleucel), клеточную генную терапию для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой, которые не ответили на лечение или болезнь которых вернулась после, по крайней мере, четырех предыдущих линий (различных типов) терапии.
Abecma - это первая клеточная генная терапия, одобренная FDA для лечения множественной миеломы.
«FDA по-прежнему привержено продвижению новых вариантов лечения для областей, неудовлетворенных потребностей пациентов. Хотя лекарства от множественной миеломы не существует, долгосрочные прогнозы могут варьироваться в зависимости от возраста человека и стадии заболевания на момент постановки диагноза. Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с этим необычным типом рака». Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.
Множественная миелома - это необычный тип рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют опухоли во многих костях тела. Это заболевание не позволяет костному мозгу производить достаточно здоровых клеток крови, что может привести к снижению показателей крови. Миелома также может повредить кости и почки и ослабить иммунную систему.
Точная причина множественной миеломы неизвестна. По данным Национального института рака, миелома составляла примерно 1,8% (32000) всех новых случаев рака в США в 2020 году.
Abecma - это Т-клеточная терапия с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR), направленного на антиген созревания В-клеток (ВСМА). Каждая доза Abecma - это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток пациента, которые являются разновидностью белых кровяных телец, для борьбы с миеломой.
Т-клетки пациента собираются и генетически модифицируются, чтобы включить новый ген, который способствует нацеливанию и уничтожению миеломных клеток. Как только клетки изменяются, они снова вводятся пациенту.
Безопасность и эффективность Abecma были установлены в многоцентровом исследовании 127 пациентов с рецидивирующей миеломой (миеломой, которая возвращается после завершения лечения) и рефрактерной миеломой (миеломой, не поддающейся лечению), которые получали не менее трех предшествующих линий антимиеломной терапии. .
Около 88% пациентов исследуемой группы ранее получали четыре и более линий противомиеломной терапии. В целом 72% пациентов частично или полностью ответили на лечение.
Из обследованных 28% пациентов показали полный ответ - или исчезновение всех признаков множественной миеломы - на Abecma, а 65% из этой группы оставались неполными в ответ на лечение в течение как минимум 12 месяцев.
Лечение Abecma может вызвать серьезные побочные эффекты. К ним относятся: синдром высвобождения цитокинов (CRS), гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз /синдром активации макрофагов (HLH / MAS), неврологические нарушения токсического генеза и длительная цитопения, которые могут быть смертельными или опасными для жизни.
CRS и HLH/MAS являются системными ответами на активацию и пролиферацию клеток CAR- T, вызывая высокую температуру и симптомы гриппа, а длительная цитопения - это снижение количества клеток определенного типа в крови в течение длительного периода времени.
Наиболее частые побочные эффекты Abecma включают инфекции, усталость, скелетно-мышечную боль и ослабленную иммунную систему. Побочные эффекты от лечения обычно появляются в течение первых одной-двух недель после лечения, но некоторые побочные эффекты могут проявиться позже.
Пациенты с множественной миеломой должны проконсультироваться со своим лечащим врачом, чтобы определить, является ли Abecma подходящим лечением для них.
FDA требует, чтобы больницы и связанные с ними клиники, которые отпускают Abecma, были специально сертифицированы, а персонал, участвующий в назначении, выдаче или введении Abecma, был обучен распознавать и управлять СВК, токсичностью нервной системы и другими побочными эффектами Abecma.
Кроме того, пациенты должны быть проинформированы о потенциальных серьезных побочных эффектах и важности незамедлительного возвращения к месту лечения, если побочные эффекты развиваются после приема Abecma.
Для дальнейшей оценки долгосрочной безопасности FDA также требует от производителя проведения постмаркетингового наблюдательного исследования с участием пациентов, получавших Abecma.
FDA присвоило компании Abecma статус орфанных препаратов и прорывной терапии. Обозначение орфанных лекарств создает стимулы для помощи и поощрения разработки лекарств от редких заболеваний.
Назначение прорывной терапии - это процесс, предназначенный для ускорения разработки и пересмотра лекарств, предназначенных для лечения серьезного состояния, и предварительные клинические данные показывают, что лекарство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией по клинически значимым конечным точкам.
Назначение прорывной терапии было присвоено на основании устойчивых ответов, наблюдаемых у пациентов с рецидивирующей и резистентной миеломой.
Лекарства, одобренные в рамках ускоренных программ, таких как обозначение Breakthrough Therapy, соответствуют тем же стандартам одобрения, что и все другие одобрения FDA.
FDA предоставило разрешение на использование Abecma компании Celgene Corporation, входящей в состав Bristol Myers Squibb.
FDA, агентство в составе Министерства здравоохранения и социальных служб США, защищает общественное здоровье, обеспечивая безопасность, эффективность и безопасность лекарственных и ветеринарных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком, а также медицинских устройств.
Агентство также отвечает за безопасность и сохранность продуктов питания, косметики, пищевых добавок, продуктов, излучающих электронное излучение, а также за регулирование табачных изделий.
Journal information