padolski (padolski) wrote,
padolski
padolski

Category:

Первая клеточная генная терапия, одобренная FDA для лечения множественной миеломы


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Abecma (idecabtagene vicleucel), клеточную генную терапию для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой, которые не ответили на лечение или болезнь которых вернулась после, по крайней мере, четырех предыдущих линий (различных типов) терапии.

Abecma - это первая клеточная генная терапия, одобренная FDA для лечения множественной миеломы.

«FDA по-прежнему привержено продвижению новых вариантов лечения для областей, неудовлетворенных потребностей пациентов. Хотя лекарства от множественной миеломы не существует, долгосрочные прогнозы могут варьироваться в зависимости от возраста человека и стадии заболевания на момент постановки диагноза. Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с этим необычным типом рака». Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.

Множественная миелома - это необычный тип рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют опухоли во многих костях тела. Это заболевание не позволяет костному мозгу производить достаточно здоровых клеток крови, что может привести к снижению показателей крови. Миелома также может повредить кости и почки и ослабить иммунную систему.

Точная причина множественной миеломы неизвестна. По данным Национального института рака, миелома составляла примерно 1,8% (32000) всех новых случаев рака в США в 2020 году.

Abecma - это Т-клеточная терапия с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR), направленного на антиген созревания В-клеток (ВСМА). Каждая доза Abecma - это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток пациента, которые являются разновидностью белых кровяных телец, для борьбы с миеломой.

Т-клетки пациента собираются и генетически модифицируются, чтобы включить новый ген, который способствует нацеливанию и уничтожению миеломных клеток. Как только клетки изменяются, они снова вводятся пациенту.

Безопасность и эффективность Abecma были установлены в многоцентровом исследовании 127 пациентов с рецидивирующей миеломой (миеломой, которая возвращается после завершения лечения) и рефрактерной миеломой (миеломой, не поддающейся лечению), которые получали не менее трех предшествующих линий антимиеломной терапии. .

Около 88% пациентов исследуемой группы ранее получали четыре и более линий противомиеломной терапии. В целом 72% пациентов частично или полностью ответили на лечение.

Из обследованных 28% пациентов показали полный ответ - или исчезновение всех признаков множественной миеломы - на Abecma, а 65% из этой группы оставались неполными в ответ на лечение в течение как минимум 12 месяцев.

Лечение Abecma может вызвать серьезные побочные эффекты. К ним относятся: синдром высвобождения цитокинов (CRS), гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз /синдром активации макрофагов (HLH / MAS), неврологические нарушения токсического генеза и длительная цитопения, которые могут быть смертельными или опасными для жизни.

CRS и HLH/MAS являются системными ответами на активацию и пролиферацию клеток CAR- T, вызывая высокую температуру и симптомы гриппа, а длительная цитопения - это снижение количества клеток определенного типа в крови в течение длительного периода времени.

Наиболее частые побочные эффекты Abecma включают инфекции, усталость, скелетно-мышечную боль и ослабленную иммунную систему. Побочные эффекты от лечения обычно появляются в течение первых одной-двух недель после лечения, но некоторые побочные эффекты могут проявиться позже.

Пациенты с множественной миеломой должны проконсультироваться со своим лечащим врачом, чтобы определить, является ли Abecma подходящим лечением для них.

FDA требует, чтобы больницы и связанные с ними клиники, которые отпускают Abecma, были специально сертифицированы, а персонал, участвующий в назначении, выдаче или введении Abecma, был обучен распознавать и управлять СВК, токсичностью нервной системы и другими побочными эффектами Abecma.

Кроме того, пациенты должны быть проинформированы о потенциальных серьезных побочных эффектах и важности незамедлительного возвращения к месту лечения, если побочные эффекты развиваются после приема Abecma.

Для дальнейшей оценки долгосрочной безопасности FDA также требует от производителя проведения постмаркетингового наблюдательного исследования с участием пациентов, получавших Abecma.

FDA присвоило компании Abecma статус орфанных препаратов и прорывной терапии. Обозначение орфанных лекарств создает стимулы для помощи и поощрения разработки лекарств от редких заболеваний.

Назначение прорывной терапии - это процесс, предназначенный для ускорения разработки и пересмотра лекарств, предназначенных для лечения серьезного состояния, и предварительные клинические данные показывают, что лекарство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией по клинически значимым конечным точкам.

Назначение прорывной терапии было присвоено на основании устойчивых ответов, наблюдаемых у пациентов с рецидивирующей и резистентной миеломой.

Лекарства, одобренные в рамках ускоренных программ, таких как обозначение Breakthrough Therapy, соответствуют тем же стандартам одобрения, что и все другие одобрения FDA.

FDA предоставило разрешение на использование Abecma компании Celgene Corporation, входящей в состав Bristol Myers Squibb.

FDA, агентство в составе Министерства здравоохранения и социальных служб США, защищает общественное здоровье, обеспечивая безопасность, эффективность и безопасность лекарственных и ветеринарных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком, а также медицинских устройств.

Агентство также отвечает за безопасность и сохранность продуктов питания, косметики, пищевых добавок, продуктов, излучающих электронное излучение, а также за регулирование табачных изделий.



Tags: миелома, миеломная болезнь, онкология
Subscribe

Posts from This Journal “миеломная болезнь” Tag

promo padolski july 27, 2013 21:05 10
Buy for 10 tokens
Рассмотрю предложения по написанию материала по организованному вами блог-туру и другие разумные формы взаимовыгодного сотрудничества с одновременной подачей на страницах ЖЖ и официальной открытой группы Padolski в "Одноклассниках" https://www.ok.ru/padolski и других моих площадках. На этот…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 10 comments

Posts from This Journal “миеломная болезнь” Tag